Mittlerweile beteiligen sich mehr als zehn Länder und über zwanzig Standorte an der weltweiten Zulassungsstudie des Unternehmens zur Huntington-Krankheit, an der über 175 Patienten teilnehmen. 

Die Patientenrekrutierung für die Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist abgeschlossen, und das Präparat wurde nach den vorliegenden Daten aus zwölf Monaten bei den Patienten im Allgemeinen gut vertragen. SKY-0515 hat im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung von mHTT um 69 % und von PMS1 um 26 % sowie Verbesserungen im cUHDRS-Wert gezeigt, anstatt dass es zu den für den natürlichen Krankheitsverlauf typischen Verschlechterungen gekommen wäre.

BOSTON, 15. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, gibt bekannt, dass es weitere behördliche Genehmigungen für den Start seiner Phase-2/3-Schlüsselstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) erhalten hat, und zwar in Form einer IND-Zulassung in den Vereinigten Staaten sowie CTA-Zulassungen in Kanada und im Vereinigten Königreich.

„Wir freuen uns sehr, nun mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, im Vereinigten Königreich und in Kanada zu beginnen", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk. „Die nach zwölfmonatiger Behandlung durchgeführten Bewertungen durch Ärzte und Patienten untermauern die überzeugenden und konsistenten Wirkungen von SKY-0515 auf entscheidende Biomarker und cUHDRS-Werte – und damit die vielversprechende Aussicht, dass SKY-0515 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben, und zwar in Form einer praktischen täglichen Tablette."

SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich.

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.

SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der von Skyhawk unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR^®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren, und hat gezeigt, dass es dies wirksam tut.

Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits weitere neuartige Therapien hervorgebracht, die auf seltene neurologische Erkrankungen abzielen, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 mehrere dieser Programme in die klinische Entwicklung zu überführen. 

Informationen zur Phase-2/3-Schlüsselstudie „FALCON-HD" (004-ANZ und 004-WW) zu SKY-0515

 Die FALCON-HD-Schlüsselstudie zu SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515 untersucht.

An der FALCON-HD 004-ANZ-Studie nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an verschiedenen Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen.

Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW sollen weltweit an mehr als 40 Standorten bis zu 400 weitere Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 in die Studie aufgenommen werden; derzeit werden an einer Reihe dieser Standorte bereits Patienten aktiv behandelt.

Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.

Informationen zum klinischen Phase-1/2-Programm für SKY-0515

Die klinische Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 ist eine „First-in-Human"-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie die Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten sowie Biomarker wie das mutierte HTT-Protein und PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie den cUHDRS und dessen Teilkomponenten „Total Functional Capacity" (TFC), Total Motor Score (TMS), Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT) und Stroop-Wortlesetest (SWRT).

Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.

Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen. 

Informationen zu Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene SKYSTAR^®-Plattform nutzt, um kleinmolekulare, RNA-modulierende Therapien für die weltweit schwersten Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.  

Skyhawk-Kontakt

Maura McCarthy

Head of Corporate Development

maura@skyhawktx.com

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Die Zahl der Demenzerkrankungen in Deutschland könnte bis 2060 deutlich ansteigen und das Versorgungssystem spürbar unter Druck setzen. Nach neuen Prognosen des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO) dürfte die Zahl der Betroffenen bei weiter steigender Lebenserwartung von derzeit rund 1,3 Millionen auf bis zu 2,1 Millionen zunehmen. Grundlage der Berechnungen ist ein kleinräumiges Prognoseverfahren, das das Institut gemeinsam mit den Universitäten Trier, Rostock und Köln entwickelt hat.

Die Analyse reicht hinunter bis auf die Ebene von 400 Kreisen und kreisfreien Städten und macht deutliche regionale Unterschiede sichtbar. Bereits 2020 lag der Anteil der Demenzkranken zwischen 1,0 Prozent in Tübingen und 2,6 Prozent in der brandenburgischen Prignitz. Für das Jahr 2060 erwarten die Forscher eine Spanne von 1,7 Prozent Demenzkranken in München bis zu 6,2 Prozent im Landkreis Elbe-Elster in Brandenburg. Besonders betroffen sind damit vor allem ländliche Regionen im Osten, die überdurchschnittlich altern.

Parallel zur wachsenden Zahl von Demenzfällen schrumpft der Pool potenzieller Pflege- und Betreuungspersonen im Erwerbsalter. Laut Studie kamen im Jahr 2020 rechnerisch noch 38 Menschen im erwerbsfähigen Alter auf einen Demenzfall. Bis 2060 dürfte dieses Verhältnis auf 21 Erwerbspersonen pro Fall sinken. Damit würden deutlich mehr Erkrankte von einer deutlich kleineren Zahl potenziell Erwerbstätiger versorgt werden müssen – mit entsprechenden Konsequenzen für Pflegeinfrastruktur, Kommunen und Sozialversicherungen.

Die Autoren der Studie betonen zugleich, dass der prognostizierte Anstieg nicht zwangsläufig ist. Nach heutigem wissenschaftlichem Stand lassen sich Demenzrisiken durch Prävention spürbar senken. Eine konsequentere Behandlung von Bluthochdruck und Diabetes, der Verzicht auf Rauchen oder ein höheres Bildungsniveau könnten dazu beitragen, etwa die Hälfte der Neuerkrankungen zu vermeiden. In einem solchen Szenario würde sich die Zahl der Demenzfälle im Jahr 2060 nicht weiter erhöhen, sondern sich auf einem Niveau zwischen 1,3 und 1,5 Millionen stabilisieren. Die Spannbreite der Projektionen zeigt damit, wie stark der künftige Versorgungsdruck von heute eingeleiteten Präventionsstrategien abhängen dürfte.